Kurzfassung

Eine 52-wöchige, zweiteilige, open-label, multizentrische, multinationale Studie zu der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik Pharmakodynamik und exploratorische Wirksamkeit von GZ/SAR402671 in Kombination mit Cerezyme bei erwachsenen Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 3 - PDY13949 – LEAP mit der Substanz GZ/SAR402671