Kurzfassung

Patienten mit Mucopolysaccharidose (MPS) Typ I waren in einer vorher durchgeführten Doppel-Blind-Studie (ALID-003-99) mit humaner α-L-Iduronidase (rhIDUA) als Enzymersatztherapie behandelt worden. Diese Therapie wurde jetzt im Rahmen einer offenen multizentrischen Studienerweiterung einmal wöchentlich über insgesamt 72 Wochen fortgeführt. Es wurden insgesamt 6 Patienten eingeschlossen und MR-tomographisch untersucht. Erste Ergebnisse zeigen eine statistisch signifikante klinische Besserung...Patienten mit Mucopolysaccharidose (MPS) Typ I waren in einer vorher durchgeführten Doppel-Blind-Studie (ALID-003-99) mit humaner α-L-Iduronidase (rhIDUA) als Enzymersatztherapie behandelt worden. Diese Therapie wurde jetzt im Rahmen einer offenen multizentrischen Studienerweiterung einmal wöchentlich über insgesamt 72 Wochen fortgeführt. Es wurden insgesamt 6 Patienten eingeschlossen und MR-tomographisch untersucht. Erste Ergebnisse zeigen eine statistisch signifikante klinische Besserung (forcierte Vitalkapazität) sowie eine deutliche Verkleinerung des Lebervolumens.» weiterlesen» einklappen