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Continued improvement in disease manifestations of acid sphingomyelinase deficiency for adults with up to 2 years of olipudase alfa treatment: open-label extension of the ASCEND trial

ORPHANET JOURNAL OF RARE DISEASES. Bd. 18. H. 1. 2023

Erscheinungsjahr: 2023

Publikationstyp: Zeitschriftenaufsatz

GeprüftBibliothek

Autoren


Wasserstein, Melissa P. (Autor)
Lachmann, Robin (Autor)
Hollak, Carla (Autor)
Barbato, Antonio (Autor)
Gallagher, Renata C. (Autor)
Giugliani, Roberto (Autor)
Guelbert, Norberto Bernardo (Autor)
Hennermann, Julia B. (Autor)
Ikezoe, Takayuki (Autor)
Lidove, Olivier (Autor)
Mabe, Paulina (Autor)
Mengel, Eugen (Autor)
Scarpa, Maurizio (Autor)
Senates, Ebubekir (Autor)
Tchan, Michel (Autor)
Villarrubia, Jesus (Autor)
Thurberg, Beth L. (Autor)
Yarramaneni, Abhimanyu (Autor)
Armstrong, Nicole M. (Autor)
Kim, Yong (Autor)
Kumar, Monica (Autor)

Klassifikation


DDC Sachgruppe:
Medizin