Kurzfassung

Nach Abschluss der doppelblinden Phase-III-Studie erhalten alle 39 Patienten (aus 6 Zentren) das Enzympräparat. Primäre Endpunkte sind der 6-Minuten-Walk-Test und der 3-Minuten Treppentest. Weitere Untersuchungen schließen orthopädische Untersuchungen zur Gelenkbeweglichkeit, augenärztliche Untersuchungen und EKG und Echokardiographie ein. Die Patienten erhalten das Enzym-Präparat in wöchentlichem Abstand.