Natürlicher Verlauf und Wirksamkeit einer Enzymersatztherapie bei Mukopolysacharidose vom Typ I und II

Laufzeit: 01.01.2004 - 31.12.2008

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Kurzfassung

Es handelt sich um 3 Einzelstudien:

MPS I-STUDIE ALID-006-01: Patienten mit Mucopolysaccharidose (MPS) Typ I waren in einer vorher durchgeführten Doppel-Blind-Studie (ALID-003-99) mit humaner α-L-Iduronidase (rhIDUA) als Enzymersatztherapie behandelt worden. Diese Therapie wurde jetzt im Rahmen einer offenen multizentrischen Studienerweiterung einmal wöchentlich über insgesamt 72 Wochen fortgeführt. Es wurden insgesamt 6 Patienten eingeschlossen und MR-tomographisch untersucht. Erste...

Es handelt sich um 3 Einzelstudien:

MPS I-STUDIE ALID-006-01: Patienten mit Mucopolysaccharidose (MPS) Typ I waren in einer vorher durchgeführten Doppel-Blind-Studie (ALID-003-99) mit humaner α-L-Iduronidase (rhIDUA) als Enzymersatztherapie behandelt worden. Diese Therapie wurde jetzt im Rahmen einer offenen multizentrischen Studienerweiterung einmal wöchentlich über insgesamt 72 Wochen fortgeführt. Es wurden insgesamt 6 Patienten eingeschlossen und MR-tomographisch untersucht. Erste Ergebnisse zeigen eine statistisch signifikante klinische Besserung (forcierte Vitalkapazität) sowie eine deutliche Verkleinerung des Lebervolumens.
MPS II-Studie TKT 024: In einer multizentrischen, multinationalen, randomisierten, doppel-blinden und Placebo-kontrollierten Phase III-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Iduronat-2-Sulfatase Enzymersatztherapie bei Patienten mit einer MPS Typ II (M. Hunter) wird einem Teil der Patienten das Medikament wöchentlich in einer Dosis von 0.5mg/kg, einem anderen zweiwöchentlich verabreicht. Die MRT der Leber wird vor Beginn der jeweiligen Therapie sowie in der Woche 18, 36 und 53 durchgeführt. Es wurden 21 Patienten eingeschlossen (Beginn Januar 2003). Erste Ergebnisse zeigen eine deutliche Verbesserung der pulmonalen Kapazität sowie eine deutliche Verkleinerung der Leber.
MPS II-Studie Natural History (NH): In dieser internationalen, multizentrischen, longitudinalen Studie wird der natürlichen Verlauf der Erkrankung von Patienten mit einer MPS Typ II (M. Hunter) mit einer Patientengruppe verglichen, die mit Enzymersatztherapie behandelt wurde. Die Erkrankung ist gekennzeichnet durch einen Defekt des lysosomalen Enzysms Idurnate-2-Sulfatase (I2S) und wird X-chromosomal rezessiv vererbt. Bei den 3 bislang eingeschlossenen Patienten wurden MRTs der Leber zu Beginn der Studie sowie im Monat 12 und 24 durchgeführt.

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